Генетики долгое время изучали ДНК вещества, однако в последние годы ученые все более пристально всматриваются в родственное ДНК вещество – РНК. Оказалось, что наряду с РНК-посредниками, или матричными РНК, существуют и рибосомные РНК, и РНК-переносчики, или транспортные РНК.
Помимо этих основных видов РНК, были открыты и другие разновидности рибонуклеиновых кислот, прежде всего, так называемые малые РНК. Эти молекулы, состоящие не более чем из 300 нуклеотидов, выполняют в клетке множество специфических регулирующих функций, многие из которых еще и сегодня остаются неизвестными науке. Но зато те, что известны, уже начинают использоваться фармацевтическими фирмами.
Датской компании Santaris удалось разработать субстанцию, которая эффективно подавляет вирус гепатита С. Как известно, вирусы гепатита С могут размножаться только в клетках печеночной ткани. В частности, для размножения необходима одна вполне определенная молекула микроРНК-122. Без нее вирус гепатита С размножаться не может, поэтому он и поражает исключительно клетки печени, поскольку только они вырабатывают эту молекулу.
Детали механизма, посредством которого микроРНК-122 способствует размножению вируса (или, возможно, защищает его от иммунной системы человека), пока неясны. Однако уже известно, что эта микромолекула непосредственно встраивается в наследственный материал вируса, состоящий также из РНК.
«В молекуле вирусной РНК есть два участка, к которым всегда «причаливает» микроРНК-122. Без этой связи вирус не может запустить синтез жизненно важных белков», – поясняет Хенрик Эрум, научный руководитель компании Santaris. Эти белки необходимы ему как стройматериал для оболочек, их отсутствие лишает вирус способности к размножению.
В здоровой печени микроРНК-122 участвует в регуляции активности очень многих генов. Прежде всего, речь идет о генах, связанных с обменом жиров, с поддержанием оптимального уровня холестерина в крови. Если, например, в здоровой печени заблокировать микроРНК-122, уровень холестерина снижается.
При поражении печени вирусом гепатита С важно прервать размножение патогена. Это соображение и побудило датских исследователей разработать вещество, блокирующее микроРНК-122. Пока эта субстанция не получила торгового названия и фигурирует под рабочим обозначением SPC3649. Она представляет собой короткий фрагмент искусственной ДНК и выполняет функцию своего рода «заглушки»: связывается с микроРНК-122 и тем самым препятствует ее встраиванию в геном вируса.
Клинические испытания были проведены на четырех шимпанзе, инфицированных вирусом и страдавших хроническим гепатитом С. Три месяца инъекций привели к тому, что уровень содержания вирусов в организме животных снизился в 1000 раз. А два месяца спустя вирус едва обнаруживался в крови животных. И серьезных побочных реакций отмечено не было.
Исследователи начали клинические испытания нового препарата на людях, страдающих гепатитом С в хронической форме. Но судить об их результатах можно будет не раньше, чем через год.